Итоги -2018 года

Препарат на основе РНК-интерференции

Science

США первыми в мире одобрило медицинский препарат на основе РНК-интерференции - механизма уничтожения чужеродной двуцепочечной РНК, имеющийся у всех ядерных организмов (растений, животных, грибов).

Синтез двуцепочечной РНК в клетке говорит о заражении вирусом, поскольку в норме она не синтезируется. С помощью РНК-интерференции можно блокировать синтез белков, "отключая" работу определенных генов.

Препарат патисиран предназначен для лечения наследственного амилоидоза - поражения периферической нервной системы, вызванного аномальным накоплением белка транстиретина. С его помощью у пациентов с таким диагнозом будут бороться с полинейропатией, нарушениями работы периферических нервов.

Новый препарат блокировать синтез белка транстиретина и не дает ему накопливаться в тканях. Сейчас таким людям предлагают пересадку печени или прием дифлунисала.

В мире сейчас насчитывается около 50 тысяч пациентов с амилоидозом, из них около трех тысяч живут в США. Годовой курс лечения обойдется пациенту в среднем в 345 тысяч долларов.